Designing strategies for an efficient Nucleic Acid loading of mammal extracellular vesicles es gene delivery systems

Autor/a

Buchholz de la Ossa, Monika

Abstract

El melanoma es una de las formas más agresivas de cáncer de piel, con una alta incidencia e índice de mortalidad elevado, con opciones terapéuticas limitadas. Por este motivo, el melanoma resulta una diana terapéutica idónea para introducir nuevas aproximaciones terapéuticas basadas en el diseño de nanovehicles. En este contexto, una alternativa prometedora es el uso de vesículas extracelulares, de 50 a 180 nm, liberadas por células mamíferas, mayoritariamente sometidas a condiciones de estrés celular, como el cáncer. Haciendo referencias a la finalidad terapéutica, la capacidad intrínseca de comunicación intercelular de las vesículas extracelulares, su tamaño reducido, y su origen natural, resultan características prometedoras que hacen de las vesículas extracelulares sistemas avanzados de liberación efectivo de genes donde la encapsulación de los ácidos nucleicos que codifican para el gen terapéutico es crucial. Sin embargo, este es a la vez uno de los obstáculos principales para el diseño de terapias basadas en el uso de vesículas extracelulares. Esto conlleva la inversión de múltiples esfuerzos en el desarrollo de métodos alternativos que permitan alcanzar la encapsulación eficaz. Un claro ejemplo son los métodos de encapsulación exógena. El principal objetivo de este proyecto de fin de grado es llevar a cabo el diseño de estrategias de encapsulación de forma exógena, basadas en la electroporación y permeabilización de vesículas extracelulares, con el fin de optimizar la eficiencia de encapsulación de estas vesículas. Consecuentemente, los resultados obtenidos han demostrado que ambas estrategias representan una alternativa prometedora para lograr la encapsulación eficiente de ácidos nucleicos en vesículas extracelulares a partir de las cuales habrá que seguir trabajando para lograr en un futuro un tratamiento para pacientes con melanoma.

 

Director/a

Fornaguera Puigvert, Cristina 
 

Estudios

IQS SE - Grado en Farmacia

Fecha

2020-07-14