Designing strategies for an efficient Nucleic Acid loading of mammal extracellular vesicles es gene delivery systems

Autor/a

Buchholz de la Ossa, Monika

Abstract

El melanoma és una de les formes més agressives de càncer de pell, amb una alta incidència i índex de mortalitat elevat, amb opcions terapèutiques limitades. Per aquest motiu, el melanoma resulta una diana terapèutica idònia per introduir noves aproximacions terapèutiques basades en el disseny de nanovehicles. En aquest context, una alternativa prometedora és l’ús de vesícules extracel·lulars, de 50-180 nm, alliberades per cèl·lules mamíferes, majoritàriament sotmeses a condicions d’estrès cel·lular, com el càncer. Fent referències a la finalitat terapèutica, la capacitat intrínseca de comunicació intercel·lular de les vesícules extracel·lulars, la seva mida reduïda, i el seu origen natural, resulten característiques prometedores que fan de les vesícules extracel·lulars sistemes avançats d’alliberament efectiu de gens on l’encapsulació dels àcids nucleics que codifiquen per al gen terapèutic és crucial. No obstant això, aquest és alhora un dels obstacles principals per al disseny de teràpies basades en l’ús de vesícules extracel·lulars. Això comporta la inversió de múltiples esforços en el desenvolupament de mètodes alternatius que permetin assolir l’encapsulació eficaç. Un clar exemple són els mètodes d’encapsulació exògena. El principal objectiu d’aquest projecte de final de grau és dur a terme el disseny d’estratègies d’encapsulació de forma exògena, basades en l’electroporació i permeabilització de vesícules extracel·lulars, amb la finalitat d’optimitzar l’eficiència d’encapsulació d’aquestes vesícules. Conseqüentment, els resultats obtinguts han demostrat que ambdues estratègies representen una alternativa prometedora per aconseguir l’encapsulació eficient d’àcids nucleics en vesícules extracel·lulars a partir de les quals caldrà seguir treballant per assolir en un futur un tractament per pacients amb melanoma. 

 

Director/a

Fornaguera Puigvert, Cristina 
 

Estudis

IQS SE - Grau en Farmàcia

Data

2020-07-14