Estudi dels mecanismes d'internalització dels vectors virals adeno-associats amb i sense recobriment polimèric pel tractament de la distrofia muscular de Duchenne

Autor/a

Rosàs Lapeña, Marta

Abstract

Los vectores virales adeno-asociados (rAAV) son ampliamente utilizados en terapia génica para el tratamiento de diversas enfermedades. Pese al gran número de ventajas que tienen, también presentan una serie de problemas relacionados con la presencia de anticuerpos neutralizantes circulantes en gran parte de la población que provocan respuesta del sistema inmune. Por tal de solucionar este problema i aumentar la eficacia de transducción, se ha desarrollado un recubrimiento polimérico con pBAEs modificados para el tratamiento de la Distrofia muscular de Duchenne. En este proyecto, se llevará a cabo el estudio de los mecanismos de internalización de los rAAV con y sin recubrimiento polimérico. Para hacerlo, se realizarán ensayos de inmunofluorescencia a diferentes tiempos de incubación con los vectores con y sin recubrimiento y se cuantificará la colocalización de los vectores en los endosomas tempranos. Además, también se estudiará el mecanismo de entrada mediante transducciones a diferentes temperaturas para inhibir la entrada por receptor y se realizaran ensayos de competición bloqueando receptores específicos para la entrada de los vectores.

 

Director/a

Guerra Rebollo, Marta
Borrós i Gómez, Salvador

Estudios

IQS SE - Grado en Biotecnología

Fecha

2021-06-20