Síntesis y evaluación de nuevos compuestos biarilo como inhibidores de la amiloidosis asociada a transtiretina

Autor/a

Grande Ribó, Núria 

Abstract

Las enfermedades relacionadas con la transtiretina (TTR) son un grupo de enfermedades raras que afectan a los nervios periféricos y otros órganos vitales debido a la formación de depósitos amiloides de esta proteína. La estabilización de la estructura tetramérica de TTR es una de las estrategias farmacológicas actuales para prevenir la amiloidosis asociada a TTR, como la polineuropatía amiloide familiar (FAP) y la miocardiopatía amiloide familiar (FAC). El Laboratorio de Bioquímica de IQS ha estado estudiando la fibril·logènesi de TTR, ha desarrollado un bioensayo de detección para evaluar posibles inhibidores de TTR y ha analizado varias familias de compuestos basados ​​en análogos de fármacos antiinflamatorios no esteroides. Por otra parte, las nuevas metodologías sintéticas desarrolladas en el Grupo de Química Farmacéutica de IQS están ampliando el tipo de estructuras accesibles para ser utilizadas como inhibidores potenciales de la amiloidosis asociada a TTR. Específicamente, este proyecto se centra en el diseño y la síntesis de nuevos inhibidores covalentes reversibles borilats con estructura de ácido bifenilo bisborònic que han sido preparados mediante una serie de nuevas reacciones de funcionalización catalizadas por metales de transición. En un futuro próximo, el objetivo es evaluarlos como posibles inhibidores de TTR mediante un bioensayo con TTR humana recombinante. Las nuevas estructuras podrían evitar una actividad hormonal o antiinflamatoria no deseada fuera del objetivo.

 

Director/a

Planas Sauter, Antoni
Cuenca González, Ana Belén

Estudios

IQS SE - Grado en Química

Fecha

2020-09-08