Síntesis y evaluación de nuevos compuestos biarilo como inhibidores de la amiloidosis asociada a transtiretina

Autor/a

Grande Ribó, Núria 

Abstract

Les malalties relacionades amb la transtiretina (TTR) són un grup de malalties rares que afecten els nervis perifèrics i altres òrgans vitals causa de la formació de dipòsits amiloides d'aquesta proteïna. L'estabilització de l'estructura tetramèrica de TTR és una de les estratègies farmacològiques actuals per prevenir l'amiloïdosi associada a TTR, com la polineuropatia amiloide familiar (FAP) i la miocardiopatia amiloide familiar (FAC). El Laboratori de Bioquímica de l'IQS ha estat estudiant la fibril·logènesi de TTR, ha desenvolupat un bioassaig de detecció per avaluar possibles inhibidors de TTR i ha analitzat diverses famílies de compostos basats en anàlegs de fàrmacs antiinflamatoris no esteroides. D'altra banda, les noves metodologies sintètiques desenvolupades en el Grup de Química Farmacèutica d'IQS estan ampliant el tipus d'estructures accessibles per a ser utilitzades com a inhibidors potencials de la amiloïdosi associada a TTR. Específicament, aquest projecte se centra en el disseny i la síntesi de nous inhibidors covalents reversibles borilats amb estructura d'àcid bifenil bisborònic que han estat preparats mitjançant una sèrie de noves reaccions de funcionalització catalitzades per metalls de transició. En un futur proper, l'objectiu és avaluar-los com a possibles inhibidors de TTR mitjançant un bioassaig amb TTR humana recombinant. Les noves estructures podrien evitar una activitat hormonal o antiinflamatòria no desitjada fora de l'objectiu.

 

Director/a

Planas Sauter, Antoni
Cuenca González, Ana Belén

Estudis

IQS SE - Grau en Química

Data

2020-09-08