Estudi dels mecanismes d'internalització dels vectors virals adeno-associats amb i sense recobriment polimèric pel tractament de la distrofia muscular de Duchenne

Autor/a

Rosàs Lapeña, Marta

Abstract

Els vectors virals adeno-associats (rAAV) són àmpliament utilitzats en teràpia gènica pel tractament de diverses malalties. Tot i el gran nombre d’avantatges que tenen, també presenten una sèrie de problemes relacionats amb la presencia d’anticossos neutralitzants circulants en gran part de la població que provoquen resposta del sistema immune. Per tal de solucionar aquest problema i augmentar l’eficàcia de transducció, s’ha desenvolupat un recobriment polimèric amb pBAES modificats pel tractament de la Distrofia Muscular de Duchenne. En aquest projecte, es durà a terme l’estudi dels mecanismes d’internalització dels rAAV amb i sense recobriment polimèric. Per fer-ho, es realitzaran assajos d’immunofluorescència a diferents temps d’incubació amb els vectors amb i sense recobriment i es quantificarà la colocalització dels vectors en els endosomes temprans. A més, també s’estudiarà el mecanisme d’entrada mitjançant transduccions a diferents temperatures per inhibir l’entrada per receptor i es realitzaran assajos de competició bloquejant receptors específics per l’entrada dels vectors.

Director/a

Guerra Rebollo, Marta
Borrós i Gómez, Salvador

Estudis

IQS SE - Grau en Biotecnologia

Data

2021-06-20